Llega a México el primer tratamiento para acondroplasia
Farmacéuticas
En América Latina, la prevalencia de la acondroplasia es de aproximadamente 1 en 38,000 nacimientos. Aunque no hay registros específicos en México, se estima que un número significativo de familias se ven afectadas por esta condición. Aparte de los desafíos médicos, las personas con acondroplasia enfrentan discriminación social y profesional, lo que añade una carga adicional a sus vidas.
Misael Macías
En un histórico avance para la comunidad médica y los pacientes, la Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) autorizó la comercialización de vosoritida, el primer y único tratamiento aprobado para mejorar el crecimiento lineal en pacientes con acondroplasia. Esta aprobación marca un hito significativo en el tratamiento de esta enfermedad de baja prevalencia, que es la forma más común de baja estatura desproporcionada.
La acondroplasia es una enfermedad genética causada por una mutación en el receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3), que ralentiza la conversión de cartílago en hueso en las placas de crecimiento de los huesos. Esta condición afecta el crecimiento en casi todos los huesos del cuerpo, resultando en baja estatura desproporcionada, curvatura de la columna vertebral y macrocefalia. Además, la acondroplasia puede causar diversos problemas de salud como apnea, obstrucción de vías respiratorias superiores, obesidad, pérdida de audición, problemas dentales y compresión de la médula espinal.
En América Latina, la prevalencia de la acondroplasia es de aproximadamente 1 en 38,000 nacimientos. Aunque no hay registros específicos en México, se estima que un número significativo de familias se ven afectadas por esta condición. Aparte de los desafíos médicos, las personas con acondroplasia enfrentan discriminación social y profesional, lo que añade una carga adicional a sus vidas.
Vosoritida: esperanza y oportunidad
Vosoritida es una terapia biotecnológica diseñada para tratar farmacológicamente la acondroplasia en niños cuyas epífisis no han sido cerradas. Esta aprobación en México trae consigo una esperanza renovada para los pacientes y sus familias, ya que el tratamiento puede mejorar significativamente la estatura y proporcionalidad de los niños, promoviendo un crecimiento óseo lineal más cercano al normal.
Marisela Herrera, representante de la asociación de pacientes De la Cabeza al Cielo, expresó su entusiasmo: «Estamos muy contentos con la aprobación de este medicamento en México, que podría beneficiar a la comunidad de acondroplasia al ayudar a impulsar el crecimiento óseo lineal, lo que en última instancia puede respaldar una mayor autonomía e independencia para el futuro de las personas que viven con la enfermedad».
La doctora Emiy Yokoyama Rebollar, del Instituto Nacional de Pediatría (INP), también compartió su perspectiva positiva: «Contar con una nueva herramienta terapéutica nos da mucha esperanza, ya que vamos a poder tratar la acondroplasia desde el nacimiento hasta que el hueso deja de crecer. Es una gran oportunidad para mejorar la calidad de vida de estos pacientes».
Impacto en la calidad de vida
La introducción de vosoritida en el mercado mexicano puede transformar la vida de muchas personas con acondroplasia, no solo mejorando su salud física, sino también su bienestar emocional y social. La mejora en la estatura y proporcionalidad puede reducir algunos de los problemas de salud asociados con la acondroplasia y disminuir el estigma y la discriminación que enfrentan estos individuos.
Es crucial que tanto los pacientes como sus familias reciban información adecuada y apoyo para maximizar los beneficios del tratamiento y enfrentar los desafíos que la acondroplasia presenta. La aprobación de vosoritida es un paso significativo, pero la lucha por la inclusión y la igualdad de oportunidades para las personas con acondroplasia continúa.
Avance hacia una sociedad más inclusiva
La aprobación de vosoritida en México es una noticia alentadora para la comunidad de acondroplasia y un avance notable en el campo de la biotecnología y la medicina. Este tratamiento no solo promete mejorar la calidad de vida de los pacientes jóvenes, sino que también representa un avance hacia una sociedad más inclusiva y equitativa. Con este paso, México se posiciona a la vanguardia en el tratamiento de enfermedades genéticas raras, ofreciendo esperanza y nuevas oportunidades a quienes viven con acondroplasia.